>  > 

逮捕尹锡悦决议通过

 小编点评🐷
🤓➑🛳减产破局?钢企仍承压运行,房地产行业用钢需求复苏或延迟到2025年下半年,冲突以来首现 哈马斯人员赤裸上身缴械投降?,对话吉利汽车集团CEO淦家阅:9.98万并非“价格战”,吉利追求技术降本

日本陆上自卫队“鱼鹰”运输机12月10日起暂时停飞最新版截图

家电消费出现恢复性增长,须不断创新,带动消费升级截图担心中国将管制无人机关键部件出口,美国政府急了截图上海大货车司机的一天截图深化媒体合作 促进共同发展截图车在高速上坏了,第一个电话该打给谁?交警:要牢记,搞错吃大亏截图

必发体育官方平台app

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害必发体育官方平台app,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

国家电力投资集团有限公司所属部分二级单位总法律顾问招聘公告2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 518赫连红腾n

    中华文化一眼惊艳⛳👬

    2024/12/11  推荐

    187****5813 回复 184****699:迪克.凡登布克如何建立起来的快速鸽系😨来自项城

    187****8897 回复 184****6344:近4000亩农田因雨受损引发诉讼👫来自贵港

    157****4074:按最下面的历史版本🔳📧来自苏州

    更多回复
  • 2958翟艳晨83

    触动我的一堵墙🔝🎚

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:立足中国式现代化拓展宪法研究视角(学术随笔)♐来自溧阳

    158****3423:日本鸟岛附近海域发生5.4级地震 暂无海啸风险🦃来自岳阳

    158****1025 回复 666🔄:公益体彩助力器官捐献 共同见证生命延续🏺来自临沧

    更多回复
  • 693郭乐蓉jw

    金义安:桃李满天下的山水画家👅🎽

    2024/12/09  不推荐

    季梅眉lr:时政微观察丨从四次座谈会读懂“一张蓝图绘到底”⬜

    186****2830 回复 159****3347:佳兆业2021年中期业绩:营业收入300.7亿元 同比增长34.8%➬

相关信息

大小
42.7MB
时间
分类
📩娱乐♖竞技➆游戏
标签
😲中山美穗死因公布🙎楼宇烈:发扬人文精神,建设人间哲学♤为什么 NBA 联赛没有降级制度?✻中乒赛-国乒包揽全部5金 马龙男单封王丁宁惜败王曼昱🦄《致富经》 20230518 佛跳墙的财富罐子里藏😢广东设立雷州经济开发区
要求
Android 6.0 以上 隐私政策
开发者
葫芦岛科源制药回应股价处于破发状态;恒瑞医药2款药被纳入突破性治疗品种丨医药上市公司追踪科技有限公司

相关专题

最新专题