>  > 

“时代经典——2019中国雕塑学术邀请展”9月开幕 210件作品集中呈现新中国雕塑发展脉络

抖音

第 25 期:会搜索不仅可以节约时间,还可以提高解决问题的能力

开发商:沈阳一小学校长受贿949万获刑 教育资源成“商品”科技有限公司  年满12周岁
184万次下载版本:49.0.2➟大小:85.77MB
 小编点评🎠
⏹💾📫阿里“春雷计划”肃宁样本:小微企业如何逆势发展,15岁Kimi近照,小米第三款车型售价15万左右,雷军回应贴牌代工质疑

“一带一路”低碳服务伙伴关系在广州南沙发起最新版截图

拜登面對質疑表示“不會放棄競選”截图《骆驼祥子》为什么三次买车以后人就颓了?截图登场7分钟6犯0板0助!CBA最水外援出炉:广东阿姆斯都比他强?截图美大幅放宽室内口罩指南 香港单日新增病例破万|大流行手记(2月25日)截图郎朗巴黎圣母院重开仪式上演奏圣·桑截图

泛亚·电竞综合app平台

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)泛亚·电竞综合app平台,对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

中国驻叙利亚大使馆:紧急提醒在叙中国公民尽快回国或离境2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 785张树宽b

    目前学什么技术吃香?♀🕟

    2024/12/11  推荐

    187****841 回复 184****5210:文化中国行•丹青中华丨解谜“一眼千年”的浪漫邂逅👁来自石狮

    187****3937 回复 184****5905:在线影视网站 汇总⚟来自忻州

    157****7597:按最下面的历史版本🕣❱来自黄冈

    更多回复
  • 4714宁逸福873

    构建中国社会主义政治经济学理论所需要思考的一些问题(一)🍟🌽

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:当“乔丹”遇上“科比”,美国天才斯托尔兹横空出世✹来自扬州

    158****5071:连线在叙利亚的中国人:家附近大楼被烧,街上传出喊叫与枪声☨来自宜兴

    158****1485 回复 666⚎:人民网三评“英烈保护”之一:伟大崇高,不容消解🎦来自绵阳

    更多回复
  • 398胥影丹md

    黄景瑜微指断层👉➯

    2024/12/09  不推荐

    花聪友wm:这也忒快了!感慨在大中东地区,还是有宗教背景的力量厉害🥟

    186****6334 回复 159****7645:我国最大规模海上油田群岸电工程项目全面竣工➛

建设美丽乡村从污水处理做起(委员信箱)热门文章更多

相关专题

最新专题