>  > 

女子打促排针怀9胞胎后减胎并考虑追责,医院该承担责任吗?能追责成功吗?

 小编点评㊙
😧🔅✢阿联酋向中国捐赠第二批23500株椰枣...,(文化新纪行)晋北古长城脚下的守望者:守好长城守好家,外媒:叙反对派武装宣布在首都大马士革实施宵禁 枪声四起局势紧张

第三届“悦·密云”短视频大赛举行颁奖仪式最新版截图

广东鹤山开展大规模的核酸检测截图捷勃特磁驱输送系统(MTS)截图阐释铸牢民族共同体意识截图人民网三评G联赛得分新高!崔永熙14分4篮板2助攻,长岛篮网108-128输球截图

安博体育

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业安博体育,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

习近平会见日本首相石破茂2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 369莫行艳u

    擦亮中印尼共建“一带一路”的金字招牌(国际论坛)♚🐒

    2024/12/10  推荐

    187****5858 回复 184****6846:中医药是中华文明瑰宝🧗来自银川

    187****6849 回复 184****8120:美媒:特朗普就叙利亚总统巴沙尔·阿萨德政权结束发表自己看法⛑来自永康

    157****367:按最下面的历史版本🌋🏩来自大同

    更多回复
  • 9603成功昌308

    “中国发展论坛·2024”在昆举行😓🕷

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:种植高原冷凉菜 实现家门口增收🔵来自松江

    158****8174:WeChat|偷感很重的头像⭐来自龙岩

    158****2341 回复 666➴:人物 | 叙利亚反对派武装领导人朱拉尼是谁?🈹来自莆田

    更多回复
  • 653章琬波pk

    建在产业上的“红色引擎”✈🤟

    2024/12/08  不推荐

    聂娅盛nk:俄称阿萨德已放弃叙利亚总统职位🚺

    186****2355 回复 159****5517:台前民代蔡壁如或重返白营决策核心♡

相关专题

最新专题