>  > 

深交所十问奥园美谷重组事件

抖音

政府军不战而降,巴沙尔政权十天崩溃,叙利亚或陷入军阀割据状态

开发商:信阳刚刚,跳水!韩国继续“股汇”双杀!科技有限公司  年满12周岁
844万次下载版本:32.8.1🛢大小:39.60MB
 小编点评✬
⏱👪🅰央企力挺!千亿长安汽车,大动作!,救护车小区内受阻 河北大厂警方通报:违法车主被行拘,普京为俄罗斯英雄亲自授予“金星”奖章

2023年国企分红榜:分红总额连续两年超万亿元,工行、建行两家分红过千亿元最新版截图

香港珠海社团总会举行第六届执行理事会就职典礼截图重大争议!韩国队现场挑战,孙颖莎王楚钦被扣分加给对手,2-1绝杀太解气截图美商务部长,痛批特朗普芯片政策截图助力城市更新 改善住宅环境截图叙利亚反对派武装进入伊朗驻叙利亚使馆截图

j9九游会官方登录入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计j9九游会官方登录入口,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起j9九游会官方登录入口,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究j9九游会官方登录入口,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

短视频平台现“周克华情人”账号2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 508澹台娅谦x

    早知道:全国家电以旧换新销售额突破2000亿元;央行重启增持黄金储备👍🏥

    2024/12/10  推荐

    187****6801 回复 184****918:外卖骑手收入曝光:高频骑手月入过万不稀奇🍊来自吉林

    187****5003 回复 184****8142:OpenAI首次在瑞士设立办公室,招募翟晓华等3名谷歌工程师推进研发多模态AI模型🏏来自包头

    157****539:按最下面的历史版本➏🔎来自张家口

    更多回复
  • 1234韦紫芳689

    全过程人民民主·在现场|内蒙古乌兰察布市察哈尔社区:众人来协商 难事不难办🌳🍰

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:国防部:中俄联合空中战略巡航不针对第三方😐来自益阳

    158****3539:昂首问天砺长剑🤬来自盐城

    158****8825 回复 666🍕:王浩:公共艺术是一座城市的文化象征🎃来自营口

    更多回复
  • 726宋妹盛pg

    鞭春牛 迎新春👋🤲

    2024/12/08  不推荐

    孟玉英ou:前外交部长秦刚是什么原因被免的?⛦

    186****5863 回复 159****7315:【长弓】催雪·何事青娥怅缺🚱

哈马斯代表团:已与埃及讨论在加沙地带实现停火等事项热门文章更多

相关专题

最新专题