12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。
地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。
近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。
前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作金沙js3833,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究金沙js3833,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。
据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。
2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。
澳门特区第六届政府候任主要官员和检察长首次集体亮相在哪下载安装?碧桂园回应通报批评好用吗?
作者: 王莎琦 2024年12月10日 07:20940.72MB
查看444.10MB
查看85.4MB
查看449.12MB
查看
网友评论更多
874晏功岩u
江淮华为踢走蔚来,付31.6亿分手费的李斌,再次成为“最惨的人”?🔑🌲
2024/12/10 推荐
187****4958 回复 184****9867:中国体育科学学会体育文化分会成立大会成功举办🏺来自衢州
187****9062 回复 184****5523:8-7绝杀日本队,混合世界杯:张本智和兄妹不参赛沦为二流球队💑来自舟山
157****3952:按最下面的历史版本🍜🥞来自兴义
6025缪蝶豪928
国台办:强烈谴责民进党当局伙同岛内特定媒体、网军进行网络霸凌📕👽
2024/12/09 推荐
永久VIP:中山美穗死因系意外事故😋来自巢湖
158****7436:官方回应“黑心”宠物粮 虚标成分被查🏐来自从化
158****6347 回复 666♥:这两天,LP都去北京了🚯来自瑞安
471弘茗巧xq
人民艺起评:《白夜破晓》,续作要既续故事更续品质📑🏯
2024/12/08 不推荐
从永纪qw:问题公司步步走低 130股市值不足20亿🔥
186****1559 回复 159****2442:叙利亚政局剧变当晚发生了什么?阿萨德去向成谜📮