>  > 

志愿服务让“金话筒”更闪亮

 小编点评♂
♗☿🔅坚持胸怀天下做学问,人民网三评“社会性死亡”之一:下一个是谁?,让亿万旅客出行更美好

重庆出租车快还是战斗机快?最新版截图

“互联网+”为公益增添力量截图车辆挡住救护车 致老人看病延误去世?截图涉嫌违反反垄断法 英伟达被立案调查截图惨痛教训!凌晨北京一居民家中火灾,致1死4伤截图湖北省人民检察院立案侦查的干永平涉嫌徇私枉法案移送审查起诉截图

必一体育登录入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

12306算法有多复杂?来看背后的“技术大脑”2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 232禄晴良h

    “畅谈中哈能源合作 ‘青动力’赋能未来发展”青年论坛举办✞🔐

    2024/12/10  推荐

    187****4663 回复 184****2457:幼教机构工作人员卫生间发现摄像头 警方...➎来自青州

    187****5892 回复 184****1728:莫于川:健全坚实有力的志愿服务支持保障体系至关重要👿来自衡阳

    157****6305:按最下面的历史版本🛂👰来自焦作

    更多回复
  • 9807慕容树波655

    人民热评:“优衣库事件”,宜冷眼静观⚱📔

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:《新闻调查》 20241116 楼道里的自治❒来自肇东

    158****5231:突发!中国资产迅速拉升,港股大涨!➡来自龙海

    158****793 回复 666🎉:倡导健康的媒介生活方式⛋来自德州

    更多回复
  • 368尤琦忠vo

    30岁寻亲男子一岁被从陕西拐卖至河北👿💬

    2024/12/08  不推荐

    翁芬舒vl:《国家安全学基础理论》新书发布会在京举行👖

    186****1665 回复 159****433:持续加强电子书版权保护(人民时评)🤧

年轻人爱上“奔县”,县域游如此迷人热门文章更多

相关专题

最新专题